盐湖城——对于逐渐剥夺人的行动和思考能力的神经退行性疾病，目前几乎没有治疗方法, 然而，一项新研究的结果为探索开辟了新的途径.
犹他健康大学的科学家们首次报道了一种蛋白质, 叫Staufen1, 在患有退行性共济失调或肌萎缩性侧索硬化症（肌萎缩性侧索硬化症）的患者的细胞中积累, 也被称为Lou Gehrig病. 消耗受感染小鼠体内的这种蛋白质可以改善包括运动功能在内的症状. 这些结果表明，靶向Staufen1可能在人类中具有治疗潜力. 这项研究发表在 自然通讯.
“这是思考神经退行性疾病的全新途径，”他说 斯蒂芬·普斯特，医学博士他是该研究的高级研究员. “一种从未被发现与神经变性有关的蛋白质现在是药物治疗的一个重要目标."
以前, 在发现Staufen1与共济失调有关之前，研究人员从未认为Staufen1是神经退行性疾病的罪魁祸首, 这是一种罕见的疾病，会导致患者失去对运动的控制. 他们发现Staufen1与Ataxin2结合, 这种蛋白质既是共济失调的原因，也是渐冻症的危险因素.
Staufen1在疾病病理中的作用在从患有共济失调样疾病的小鼠中遗传地耗尽它后变得明显. 动物的生理和分子水平都得到了改善.
从12周龄开始, 小鼠在旋转棒性能测试中表现明显更好, 测量动物在加速旋转棒上行走或奔跑的时间长度. 除了, 在疾病期间脑细胞中减少的少数蛋白质的表达恢复到接近正常水平.
“Staufen最初是在果蝇中发现的，已经研究了30年, 但它从未与任何与疾病有关的东西联系在一起,普尔斯特说. “这是一个新颖的发现.“未来的研究将集中在确定减少Staufen1的药物或疗法是否可以开发为多种疾病的治疗方法.
除了这些应用之外, Staufen1的生物学可以揭示神经退行性疾病的新线索. 这种蛋白质与Ataxin2以及其他蛋白质和rna聚集在称为应激颗粒的密集簇中, 共济失调的标志, 肌萎缩性侧索硬化症和其他疾病，如额颞叶痴呆. 当Staufen1从患有共济失调的小鼠中消失时, 它不仅改善了疾病的病理，而且使细胞摆脱了应激颗粒.
而应力颗粒的确切作用仍然是一个密集的研究领域, 它们被认为可以大发娱乐细胞抵御由毒素或某些疾病引起的压力, 解释了作者 丹尼尔·斯科尔斯博士她是大发娱乐神经学副教授. 其中一个功能可能是防止蛋白质在不理想的条件下产生.
这些发现将Staufen1与新兴的概念联系起来，即神经退行性疾病与细胞应对细胞压力的方式的功能障碍有关. 一个含义, 解释说, staufen1靶向疗法是否可以对抗许多出现应激颗粒的疾病, 尽管这些聚集物本身是否会导致疾病还有待确定.
斯科尔斯说：“大发娱乐的研究结果将压力颗粒作为疾病的目标结构。.
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除了普尔斯特和斯科尔斯之外，作者还有莎兰·保罗, Warunee Dansithong, 以及犹他健康大学的Karla Figueroa. 该研究以“Staufen1连接RNA应激颗粒和神经退行性变模型中的自噬."
这项研究得到了美国国立卫生研究院的支持, 诺达基金会, 以及塔吉特肌萎缩性侧索硬化症基金会. 普尔斯特是祖生命科学公司的顾问.