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年龄相关性黄斑变性研究确定了新的潜在治疗途径

这是莫兰的玛丽·伊丽莎白·哈特内特的最新发现, MD, 揭示了潜在的新治疗方法的老年性黄斑变性.

玛丽·伊丽莎白·哈特内特, MD, 在寻找治疗老年性黄斑变性(AMD)的新方法方面走在了前列, 这是一种致盲疾病,每年影响数百万55岁及以上的人.

哈奈特的最新研究,本月发表在 科学报告为该疾病确定了一个重要的新的潜在治疗途径.

玛丽·伊丽莎白·哈特内特,医学博士
玛丽·伊丽莎白·哈特内特,医学博士

研究人员大发娱乐提供的证据表明,大发娱乐提供活性Rap1a蛋白, 使用细胞特异性基因治疗方法, 被称为视网膜色素上皮(RPE)的一层细胞保护眼睛免受湿(新血管)形式的AMD. 它还可以保护RPE免受与AMD视力丧失风险增加相关的压力. 有证据表明,RPE功能障碍先于干性(萎缩性)和湿性AMD发病.

使用模型, Hartnett测试了两种不同的RPE特异性启动子来增加RPE中的活性Rap1a,发现其中一种优于另一种. 增加Rap1减少炎症, 细胞死亡, 以及新生血管性AMD特有的异常血管的形成.

大发娱乐的研究大发娱乐提供了一种潜在的未来策略,即基因治疗可用于增加RPE中的活性Rap1a,作为保护视网膜免受湿性和潜在干性AMD的一种方式,哈奈特说。. “需要更多的研究,并且正在进行中."

该研究的其他作者, 在RPE中,VMD2启动子驱动的活性Rap1a对scAAV2脉络膜新生血管的最佳抑制,”: 王海波,医学博士,博士; Eric Kunz; Gregory J. Stoddard, PhD; and William W. Hauswirth认为博士.